助力监管紧跟科技进步和产业创新发展步伐——我国医疗器械监管科学研究与实践概览

监管科学在21世纪初期由日本与美国科学家分别提出，目前已成为监管事务最重要的研究领域之一，尤其在医疗器械监管领域具有巨大的应用潜力。

医疗器械监管科学是监管科学在医疗器械领域的应用，开展医疗器械监管科学研究有助于鼓励技术创新、促进产业发展，并确保医疗机构能够使用到价格合理、有效安全的医疗器械。然而，纵观各个国家和地区医疗器械监管科学研究现状，其成果很少能系统应用到监管实践中，科学监管还主要基于专家评审、格式审查和经验数据等传统模式，医疗器械审批效率和行业创新速度仍有待提高。因此，加强医疗器械监管科学研究，要聚焦医疗器械领域出现的新情况、新问题，紧盯生物技术、材料技术、信息技术等新兴技术在医疗器械领域的应用，加强对创新产品和跨领域产品评价、审评和监管的科学研究，及时解决新兴技术产品的性能评价和监管问题，提高医疗器械研发、审评和生产过程科学化水平，提升对新产品安全性、有效性的评价及审评能力，确保监管紧跟科技进步和产业创新发展步伐。

产业发展推动监管科学研究深入进行

近年来，生物材料技术快速进步，物联网、5G、人工智能与大数据等信息与通信技术高速发展，并逐步在医疗器械领域得到广泛运用，给传统监管模式带来巨大挑战。同时，我国医疗器械产业高速发展，创新医疗器械不断涌现，人民群众对先进技术在创新医疗器械中的应用充满期望，给开展医疗器械监管科学研究提出了新要求。制定合理有效的监管法律法规将直接影响医疗器械产业发展，并间接影响整个医疗行业的健康发展。具体而言，国家出台监管法律法规有助于保护市场，扶持产业发展，但主要目标还是通过安全、临床有效的医疗器械实现最佳医疗服务。因此，监管人员需要思考最新的监管政策是否比之前的更利于实现这一目标，以及是否可以估算出新的监管政策能够多大程度阻止有风险的设备上市。总的来看，我国开展医疗器械监管科学研究主要出于三方面考虑。

第一，监管部门需要更加科学的决策方法和工具来支持监管工作。监管部门缺少足够的科学依据，导致形成监管工作对专家审查结果严重依赖的局面，而有限数量的专家审查尚不足以成为监管工作的全部依据。从另一个角度看，若医疗器械制造商使用类似的、基于专家意见的产品验证方法（即主要基于访谈患者或专家），可能会被认定为缺乏证据而无法得到监管部门的确认，这是因为监管部门不会用有限数量的专家意见作为审查的全部依据。因此，监管部门需要有更加科学的产品安全性与有效性审查评估方法与工具。近年来，监管科学研究大力推进数据决策在监管工作中的应用，用更加有效的数据分析方法与工具支撑监管中的各项审查与决策。同时，任何一部监管法规都有收益、成本与风险，想要通过优化收益风险比的方式设计监管法规，就需要了解经济和技术的相互依赖性。如果不了解这些相互关系，监管部门就缺乏科学的决策基础，监管行为可能就会盲目，因此研究这些相互依赖关系是监管科学的一项关键任务。

第二，开展监管科学研究对医疗器械产业发展具有重大意义。开展监管科学研究的目的不仅是避免不安全的医疗器械产品上市，还包括促进行业创新。监管科学研究应该为医疗器械制造商提供更易用、更可信、更快速的方法和工具，并能够有效预测产品在开发过程中及投放市场后可能出现的潜在风险及对患者造成的伤害。同时，监管科学研究还应该能够帮助医疗器械制造商及时了解跟踪最新技术，如新的替代工艺、方法、材料和工具，以获得快速开发先进设备并抢占市场优势的能力。

第三，我国医疗器械监管科学需要更多的自主研发。美国食品药品管理局（FDA）一直大力投入监管科学研究领域，并在医疗器械监管科学研究方面取得多项成果，我们可以直接采用其成果，但这种简单的采用存在一定风险。例如，FDA可以随时拒绝访问这些信息，从而给我国医疗器械监管工作带来影响。此外，FDA关注的是美国患者的安全，其医疗器械监管科学研究成果并不完全可以移植到其他国家和地区。医疗器械监管科学研究要想长期健康发展，需要在世界范围内聚集大量资源，特别是大量数据及各个国家和地区科学家的参与，并创建尽可能广泛的数据库，获得尽可能多的知识。因此，我国医疗器械监管科学研究必须立足监管工作实际，以保障我国人民健康生活和发展我国医疗器械产业为目标，在充分借鉴国际先进技术的同时大力开展自主研发和自主创新，形成具有中国特色的医疗器械监管科学研究体系与研究能力。

致力为监管及产品研发提供科学依据

医疗器械监管科学研究要为监管部门、制造商等相关方提供科学决策依据，从而使他们在监管事务和产品研发过程中拥有科学分析问题、解决问题和解释问题的能力。

支撑科学监管 医疗器械监管科学研究只有转化为科学监管的应用实践，才能在监管过程中发挥重要作用。例如，医疗器械监管科学需要提供对创新生物材料、人工智能技术、3D打印制造等的风险收益进行有效评估的新工具和新方法。应用医疗器械监管科学研究成果，监管部门可以在有限的时间和人力资源下，利用新方法、新工具更快、更有效、更安全地发现医疗器械产品缺陷和证据缺陷，控制监管成本，也可以评估制造商的证据是否适用于尽可能广泛的应用环境和患者群体，并科学预测未来将在哪些领域出现监管挑战，提前开展相关研究。

提升医疗器械产业发展水平 医疗器械监管科学研究将帮助制造商提高研发转换能力，前移合规化工作，创新产品安全性、有效性评价手段，从而推动行业技术创新和盈利能力提高。同时，还将在四个方面帮助医疗器械生产应用全过程：更加科学地识别创新产品的风险来源并提出合理管理风险的方法；通过新方法、新工具证明创新医疗器械的安全性、性能和有效性；利用计算机模型更快地开发、验证创新医疗器械；科学有效地开展临床调查，并利用在线临床试验代替部分现场临床试验。

提供风险与收益评估的科学方法 基于医疗器械监管科学研究成果，监管部门可以更好地评估监管政策对医疗器械行业（包括制造商）的影响，从而科学地解答以下问题：制造商实施新法规的成本是多少，新的或修订的监管要求能够在多大程度上降低对患者健康的损害，新法规会给医疗器械产业发展带来哪些影响，如何通过制定监管政策促进行业创新和发展等。同时，监管部门还可以更好地评估监管政策对监管工作的影响，在发布任何新监管政策和法规前可以科学地解答以下问题：监管部门需要多长时间才能监控和执行新监管要求，执行过程中会给监管部门带来哪些挑战，是否可以让国外制造商有效执行新监管要求，哪些工具可以尽可能高效地监控制造商对要求的遵守情况，特别授权程序分别适用于哪些创新产品等。监管部门也将可以科学地评估监管政策对患者产生的影响，认清新监管政策能够在多大程度上符合患者利益，以及其是否会不适当地干预患者的选择自由和风险接受意愿。此外，监管部门还能够做好未来监管法规工作的技术储备，并解答以下问题：必须为什么趋势做好准备；未来需要哪些新的设备、技术、方法和材料；当前哪些监管要求不是最先进的；如何设计监管框架使新技术、新材料、新工艺得到快速应用，同时使立法跟上行业发展变化速度等。

相关基础研究与探索实践正加速推进

2019年，国家药监局启动中国药品监管科学行动计划，并确定首批9个重点研究项目，其中医疗器械领域涉及4个。当年4月，国家药监局在四川大学正式成立我国第一个医疗器械监管科学研究基地；同年12月，国家药监局批复华南理工大学为国家药监局医疗器械监管科学研究基地。

目前，在国家药监局医疗器械注册管理司、科技和国际合作司等部门的大力支持下，各研究基地针对当前医疗器械监管难点和痛点问题，如创新生物材料植入器械、药械组合器械、人工智能医疗器械、真实世界数据用于医疗器械评价和全生命周期监管等，积极开展医疗器械监管科学基础研究和应用研究。此外，研究基地还积极探索医疗器械监管科学教育体系建设，尝试在生物医学工程专业下建立医疗器械监管科学方向本科及研究生培养模式，并形成一套较完备的医疗器械监管科学学历教育培养体系。研究基地围绕我国医疗器械监管面临的挑战，特别是针对创新医疗器械监管的迫切需求，从医疗器械监管科学的历史沿革、发展历程、知识图谱、发展战略、核心应用及国际合作等方面开展研究工作，取得了一系列显著成果，逐步形成了从应对当前医疗器械监管挑战，解决热点问题出发，到积极开展国际合作，宣传并推广中国监管政策的全方位、多平台医疗器械监管科学研究体系。

国家药监局十分重视医疗器械监管科学基础研究，充分发挥科学实验室的引领作用，积极与在医疗器械监管科学领域有研究基础的科研院所、高等院校开展合作，跟踪产业和科技发展前沿动态，加快开发监管新标准、新工具和新方法，努力营造有利于创新驱动发展的良好监管环境。在医疗器械监管科学成果转化方面，国家药监局医疗器械技术审评中心充分吸收国内外监管科学研究成果，积极探索在创新医疗器械，特别是人工智能医疗器械领域的监管审评实际应用，发布了相关指导原则，提出了人工智能医疗器械审评方法，创办了人工智能医疗器械协同工作组，共同研发审评工具及人工智能医疗器械标准体系，积极推动我国人工智能医疗器械行业快速发展。

今年6月，国家药监局发布中国药品监管科学行动计划第二批重点研究项目，医疗器械领域涉及真实世界数据支持中药、罕见病治疗药物、创新和临床急需医疗器械评价方法研究，新发突发传染病诊断及治疗产品评价研究等7项重点项目，我国医疗器械监管科学研究加速推进。两年多的探索实践证明，医疗器械监管科学研究对医疗器械科学监管起到了积极作用，在应对技术快速进步所带来的监管挑战方面也发挥了重要作用，我国医疗器械监管科学研究正在逐步进入全球前列。